Los investigadores y médicos esperan que los estudios en las células madre puedan ayudar a lo siguiente:

1. Aumentar los conocimientos sobre cómo se producen las enfermedades. Al observar la maduración de las células madre en células de los huesos, el músculo cardíaco, los nervios y otros órganos y tejidos, los investigadores y médicos podrían comprender mejor cómo evolucionan las enfermedades y los trastornos
2. Generar células sanas para reemplazar células enfermas (medicina regenerativa). Es posible guiar las células madre para que se conviertan en células específicas que pueden usarse para regenerar y reparar tejidos enfermos o dañados en las personas.

Las personas que podrían beneficiarse de las terapias con células madre son, entre otras, aquellas que tienen lesiones en la médula espinal, diabetes tipo 1, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, enfermedad cardíaca, accidente cerebrovascular, quemaduras, cáncer y artrosis.

Las células madre podrían tener la capacidad de crecer y convertirse en tejido nuevo para usar en trasplantes y en medicina regenerativa.

Evaluar la seguridad y la eficacia de medicamentos nuevos. Antes de usar medicamentos nuevos en personas, algunos tipos de células madre son útiles para probar la seguridad y la calidad de los medicamentos en investigación. Es muy probable que este tipo de pruebas tenga un impacto directo en el desarrollo de los medicamentos para el análisis de la toxicidad cardíaca.

Una de las áreas nuevas de estudio es la eficacia de usar células madre humanas que se hayan programado en células específicas de tejidos para probar medicamentos nuevos. Para que las pruebas de los medicamentos nuevos sean precisas, se deben programar las células para que adquieran las propiedades del tipo de células que se probarán. Siguen en estudio las técnicas para programar células en células específicas. Por ejemplo, podrían generarse neuronas para probar un nuevo medicamento para una neuropatía. Las pruebas podrían demostrar si el medicamento nuevo tuvo algún efecto en las células y si se dañaron las células.